به نقل از «همشهری آنلاین»

گوسفندهای ویرایش ژنتیکی‌شده امید برای درمان بیماری‌های کشنده کودکان ایجاد می‌کنند

تاریخ انتشار: ۱۷ مهر ۱۴۰۱ | کد خبر: ۳۶۱۵۸۷۰۷

به گزارش همشهری آنلاین به نقل از گاردین پژوهشگران در انگلیس و آمریکا می‌گویند کارشان بر روی این گوسفندها ممکن است به تولید داروهایی برای درمان «بیماری باتن» در کودکان ختم شود. بیماری باتن در انگلیس حدود ۱۰۰ تا ۱۵۰ کودک و بزرگسالان جوان را مبتلا می‌کند و از والدین بدون علامت به ارث می‌رسد که هر کدام حامل یک جهش ژنی نادر مغلوب هستند.

بیشتر بخوانید: اخباری که در وبسایت منتشر نمی‌شوند!

کودکانی که دو نسخه از این ژن معیوب را دارا هستند، دچار علایم از دست دادن بینایی، اختلال شناختی و مشکلات حرکتی، تشنج و بالاخره مرگ زودرس می‌شوند. پروفسور جاناتان کوپر از دانشکده پزشکی دانشگاه واشینگتن در سنت لوئیس یکی از سرپرستان این پروژه گفت: «اثرات این بیماری بر خانواده‌ها ویرانگر است.»

پژوهشگران در همکاری با دانشمندان در شرکت Collaborations Pharmaceuticals تجربیاتی را آغاز کردند که نشان دادند موش‌های مبتلا به شکلی از بیماری باتن به نام بیماری CLN1 را می‌توان با جایگزینی یک آنزیم ناموجود شده درمان کرد.

گوسفند واسطه‌ای میان موش و انسان 

پروفسور تام ویشارت از انستیتوی راسلین دانشگاه ادینبورو که تکنیک‌های شبیه‌سازی یا کلون‌سازی در سال ۱۹۹۶ در آن برای تولید گوسفند دالی مورد استفاده قرار گرفت و یکی دیگر از سرپرستان این پروژه گفت: «یافته‌های بررسی در گوسفندها امیدوارکننده بود، زیرا لازم بود این درمان در مغزهای بزرگتر دارای ساختاری با شباهت بیشتر به مغز یک کودک آزمایش شود. شما نمی‌توانید یافته‌های تجربیات در موش‌ها را به طور مستقیم به انسان‌ها تعمیم دهید. وجود یک مدل واسطه‌ای بزرگتر اهمیت دارد.»

دانشمندان این پروژه از تکنیک ویرایش ژنی Crispr-Cas9 برای ایجاد یک نسخه ژن معیوب مسئول ایجاد بیماری CLN1 در گوسفندها استفاده کردند. آنها تخمدان‌های گوسفندان از کشتارگاه گردآوری کردند، تخمک‌های آنها را درآوردند و بارور کردند. واکنش‌دهنده‌های Crispr به این تخمک‌ها افزوده شدند تا تغییرات لازم در CLN1 را به وجود آورند و سپس تخمک‌ها در گوسفند جانشین کاشته شدند. دانشمندان به این ترتیب توانستند گله کوچکی از گوسفندان به وجود آورند که هر کدامشان یک نسخه منفرد کارکردی ژن CLN1 داشتند.

این گوسفندان در واقع حامل‌های بی‌علامت مانند والدین کودکان دچار بیماری باتن هستند و با زاد و ولد این گوسفندان می‌توان گوسفندانی ایجاد کرد که دو نسخه ژن معیوب را داشته باشند و دچار بیماری شبیه کودکان دچار بیماری باتن شوند و از آنها به عنوان سوژه‌های کارآزمایی‌های درمانی برای این بیماری استفاده کرد.

موفقیت در درمان گوسفندان امیدبخش درمان انسان‌ها

کودکان به این علت دچار این نوع بیماری باتن می‌شوند که آنزیمی را که بوسیله ژن سالم CLN1 ساخته می‌شود، ندارند. بدون این آنزیم، کارکرد لیزوزوم‌های سلول‌های بدن‌های آنها که مواد زائد انباشته‌شده در سلول‌ها را بازیافت می‌کنند، مختل می‌شود. این فرآیند در بیماری باتن هم مختل می‌شود.

این پژوهش در موش‌ها نشان داد که تزریق آنزیم‌های مفقود به مغز باعث ایجاد بهبودی قابل‌توجهعی می‌شود. اما به گفته این پژوهشگران انتقال مستقیم به کارآزمایی‌های انسانی نه عملی و نه بی‌خطر است.

این پژوهشگران می‌گویند در کارآزمایی‌های انسانی دو موضوع حیاتی باید حل شود، چگونگی انتقال دارو به جای مناسب در یک مغز بزرگتر و چگونگی افزایش دادن دوز.

پاسخ‌ها از تجارب در شش گوسفند پرورش‌داده شده دارای دو ژن معیوب CLN1 به دست آمدند. این گوسفندان بسیاری از شاخص‌های بیماریی را که انسان‌ها را مبتلا می‌کند، نشان دادند. با محاسبه دوز مناسب و شیوه تحویل دارو به مغزهای گوسفندان، بهبودی در بیماری آنها مشاهده شد. این پژوهشگران که نتایج کارشان در «ژورنال بررسی‌های بالینی» منتشر کرده‌اند.

کد خبر 711056 برچسب‌ها ژن - ژنتیک پزشکی

منبع: همشهری آنلاین

کلیدواژه: ژن ژنتیک پزشکی ژن معیوب

درخواست حذف خبر:

«خبربان» یک خبرخوان هوشمند و خودکار است و این خبر را به‌طور اتوماتیک از وبسایت www.hamshahrionline.ir دریافت کرده‌است، لذا منبع این خبر، وبسایت «همشهری آنلاین» بوده و سایت «خبربان» مسئولیتی در قبال محتوای آن ندارد. چنانچه درخواست حذف این خبر را دارید، کد ۳۶۱۵۸۷۰۷ را به همراه موضوع به شماره ۱۰۰۰۱۵۷۰ پیامک فرمایید. لطفاً در صورتی‌که در مورد این خبر، نظر یا سئوالی دارید، با منبع خبر (اینجا) ارتباط برقرار نمایید.

با استناد به ماده ۷۴ قانون تجارت الکترونیک مصوب ۱۳۸۲/۱۰/۱۷ مجلس شورای اسلامی و با عنایت به اینکه سایت «خبربان» مصداق بستر مبادلات الکترونیکی متنی، صوتی و تصویر است، مسئولیت نقض حقوق تصریح شده مولفان در قانون فوق از قبیل تکثیر، اجرا و توزیع و یا هر گونه محتوی خلاف قوانین کشور ایران بر عهده منبع خبر و کاربران است.

خبر بعدی:

آخرین وضعیت سلامتی صدیقه وسمقی/ همسر و وکیل صدیقه وسمقی: بینایی او قبل از زندان از دست رفته بود/ وسمقی در زندان دچار بیماری قلبی شده است

به گزارش جماران؛ رویداد24 نوشت: محمد ابراهیم‌زاده، همسر صدیقه وسمقی، در گفتگو با رویداد٢۴ درباره سلامتی این اسلام‌پژوه و محقق که به اتهام تبلیغ علیه نظام به حبس محکوم شده، توضیح داده است.

 

به گفته ابراهیم زاده خانم وسمقی در اثر یک بیماری ژنتیک بینایی خود را اخیرا به طور کامل از دست داده و این موضوع در آزمایش‌هایی که ۲۷ فروردین ماه در انتقال ایشان از زندان به بیمارستان فارابی انجام شده، مورد تایید پزشک قرار گرفته است.

همسر صدیقه وسمقی می‌گوید: روند از دست رفتن بینایی در خانم وسمقی در اثر یک بیماری ژنتیکی است. اینطور نبوده که ایشان به خاطر زندان بینایی را از دست داده باشد. او گفته نام این بیماری RP است، ژنتیکی است و خیلی از افراد در ایران به آن مبتلا هستند. در این بیماری روند کم‌بینایی به مرور افزایش پیدا می‌کند.

ابراهیم‌زاده گفته اواخر فروردین‌ماه خانم وسمقی از زندان به بیمارستان فارابی منتقل شد. در این بیمارستان تخصصی چشم، در بخش‌های مختلف اعم از شبکیه، قرنیه، خشکی چشم و پلک مورد آزمایش قرار گرفت. این آزمایش‌ها حدود ۳ ساعت طول کشید و من هم حضور داشتم. نتایج آزمایش‌ها و معاینات هم در پرونده پزشکی ایشان در زندان نوشته شد و به بهداری زندان اوین تحویل داده شد. قرار بود نتیجه به پزشکی قانونی هم داده شود. تا دو سه روز پیش اما هنوز این نتایج به پزشکی قانونی داده نشده است.

ابراهیم‌زاده علت انتقال خانم وسمقی به بیمارستان را توضیح داده و گفت در زندان متوجه شدند ایشان نمی‌تواند راه برود و زمین می‌خورد. ایشان می‌گوید من فقط مزاحم دوستان بند هستم. نمی‌توانم غذای خودم را بیاورم یا ظرف‌هایم را بشورم. حتی برای سرویس بهداشتی هم به یک نفر احتیاج دارم.

همسر صدیقه وسمقی می‌گوید: ماموران زندان بعد از مشاهده این وضعیت ترتیب معاینات چشم را دادند.

آقای ابراهیم‌زاده می‌گوید در نتایج معاینات بیمارستان فارابی قید شده که ایشان تحمل حبس ندارد. این نتایج باید از طرف بهداری زندان به پزشکی قانونی ارسال می‌شد اما هنوز ارسال نشده است.

او گفته یک آزمایش در بیمارستان فارابی مانده بود که انجام بدهند و آن مربوط بود به میدان دید. پزشک ایشان گفته بود احتیاجی به اندازه‌گیری میدان دید ندارد، چون اصلاً دید ندارد.

ابراهیم‌زاده می‌گوید خانم وسمقی قبل از بازداشت، میدان دید داشت و این دید مرکزی در طول این مدت از دست رفته است، هرچند زندان در از دست رفتن این دید تاثیر نداشته است.

خانم وسمقی دچار بیماری قلبی شده است

آقای ابراهیم‌زاده تاکید می‌کند آنچه در زندان برای خانم وسمقی حادث شده، بیماری قلبی است. او گفته هفته نخست فروردین‌ماه خانم وسمقی به دلیل مشکل قلبی و سوزش قفسه سینه از بهداری زندان به بیمارستان طالقانی در ولنجک منتقل شده و در‌ آنجا با توصیه پزشک به مدت یک شب در بخش مراقبت‌های ویژه نگهداری شده است اما در نهایت گفتند مشکل قلبی و فشار خون خانم وسمقی با دارو قابل کنترل است.

همسر صدیقه وسمقی می‌گوید بهداری زندان مدت‌ها با داروهای دم‌دستی سعی می‌کردند مشکل قلبی ایشان را رفع کنند اما در نهایت متقاعد شدند که مشکل جدیست و در نهایت ایشان به بیمارستان طالقانی منتقل شده.

او تاکید می‌کند ایشان قبل از حبس هیچ‌گونه مشکل قلبی نداشته است. امیدوارم این بیماری نباشد و‌ تنها ناشی از فشار زندان باشد.

علیزاده طباطبایی: برای ایشان درخواست عدم‌تحمل حبس داده‌ایم

محمود علیزاده طباطبایی، وکیل صدیقه وسمقی، هم به رویداد۲۴ می‌گوید به دلیل از دست‌رفتن بینایی، درخواست عدم تحمل حبس برای ایشان کردیم. این درخواست با پزشک قانونی هم مطرح شده و گزارش مثبت داده‌اند و در حال حاضر این درخواست برای دادستان ارسال شده و اگر موافقت کند، ایشان به خاطر عدم تحمل حبس آزاد خواهند شد.

به گفته وکیل صدیقه وسمقی، حال او در زندان مناسب نیست. خانم صدیقه وسمقی علاوه بر از دست‌دادن بینایی با مشکل تپش قلب و فشار خون بسیار بالا مواجه است و در زندان هم امکان پرستاری از ایشان نیست چرا که درخواست پرستار هم کرده بودند ولی این درخواست اجرایی نشد.

علیزاده طباطبایی می‌گوید: صدیقه وسمقی به فعالیت تبلیغی علیه نظام احضار شد اما گفت تا دلیل این اتهام را نگویید، نمی‌آیم. برای بازداشت او ریختند در خانه‌اش؛ اقدامی که برای اتهام فعالیت علیه نظام بسیار غیرمنطقی بود.

وکیل وسمقی می‌گوید: او به اتهام فعالیت تبلیغی علیه نظام به چهار ماه حبس و به دلیل عدم رعایت حجاب شرعی به یک میلیون جزای نقدی محکوم شد. همان زمان ما تسلیم به رای زدیم و میزان حبس شد ٩۶ روز. الان به دلیل مشکل عدم تحمل حبس، درخواست آزادی مشروط دادیم.

علیزاده طباطبایی می‌گوید هفته آینده ایشان یا به دلیل آزادی مشروط یا به دلیل عدم تحمل حبس باید آزاد شوند. نگاه‌داری ایشان در زندان با این حال دیگر درست نیست.